| Nazwa | Substancja czynna | Forma farmaceutyczna | Szczegóły |
|---|---|---|---|
| Strimvelis | Autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+, zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką sekwencję cDNA deaminazy adenozynowej (ADA) z ludzkich komórek macierzystych układu krwiotwórczego/progenitorowych CD34 | Zawiesina do infuzji | Zobacz szczegóły |